الباحثون في ولاية أوريغون في اختراق طبي رئيسي يغير الجينات المسببة للمرض

الباحثون في ولاية أوريغون في اختراق طبي رئيسي يغير الجينات المسببة للمرض

تغيير الوراثة البشرية؟ في البداية، والباحثين إصلاح بأمان إلى الجينات المسببة للمرض في الأجنة البشرية، التي تستهدف قلب عيب اشتهر قتل الرياضيين الشباب – خطوة كبيرة نحو يوم واحد منع قائمة من الأمراض الوراثية.

في الاكتشاف المدهش، فريق من الباحثين برئاسة ولاية أوريغون للصحة والعلوم وذكرت الأجنة الأربعاء أدى يمكن أن يساعد إصلاح أنفسهم إذا العلماء إعطاء دفعة قوية للعملية في وقت مبكر.

انها الأبحاث الوحيد المختبر، في أي مكان بالقرب استعداد ليحاكم في الحمل. لكنه يشير العلماء هذا قد يغير الحمض النووي في الطريقة التي تحمي الطفل ليس واحدة فقط من المرض الذي يعمل في الأسرة، ولكن صاحب أو نسلها كذلك. وهذا يثير تساؤلات أخلاقية.

“أنا واحد آمنوا ويدعم هذه الورقة طريقة العرض، وهذا في نهاية المطاف التحرير الجينات في الأجنة البشرية يمكن جعلها آمنة، ثم يصبح السؤال حقا، اذا كنا نستطيع القيام بذلك، ينبغي لنا أن نفعل ذلك؟” وقال الدكتور جورج دالي، وهو عالم الخلايا الجذعية وعميد كلية الطب بجامعة هارفارد. لم يكن يشارك في البحث الجديد وأثنى على أنها “رائع جدا”.

“هذا هو بالتأكيد قفزة إلى الأمام،” وافق الوراثة التنموية روبن لوفيل بادج من المعهد فرانسيس كريك بريطانيا.

اليوم، الأزواج الذين يسعون لتجنب تمرير الجينات سيئة في بعض الأحيان الأجنة التي تم إنشاؤها في عيادات الخصوبة حتى يتمكنوا من تجاهل تلك التي ترث المرض ومحاولة فقط الحمل مع الأصحاء، إذا كان هناك أي.

تحرير الجين في نظرية يمكن إنقاذ الأجنة المريضة. ولكن ما يسمى التغييرات “سلالة الجرثومية” – إن تغيير الحيوانات المنوية والبيض أو الأجنة – مثيرة للجدل لأنها تكون دائمة، تنتقل إلى الأجيال القادمة. النقاد تقلق بشأن محاولات “أطفال مصمم” بدلا من المرض منع فقط، وعدد قليل من المحاولات السابقة في تعلم لتحرير الأجنة، في الصين، لم تعمل بشكل جيد، والعليق الأهم من ذلك، أثارت مخاوف تتعلق بالسلامة.

في سلسلة من التجارب المعملية نشرت في دورية الطبيعة، حاول الباحثون أوريغون نهجا مختلفا.

استهدفوا طفرة جينية التي تسبب مرض القلب وضعف، عضلة القلب الضخامي، وهذا يؤثر على حوالي 1 في 500 شخص. يمكن وراثة واحد فقط نسخة سيئة من الجين يسبب ذلك.

برمجة فريق أداة الجينات التحرير، واسمه كريسبر-Cas9، أن أعمال مثل زوج من مقص الجزيئية لتجد أن طفرة – على القطعة المفقودة من المادة الوراثية.

ثم جاء الاختبار. حقن الباحثون الحيوانات المنوية من المريض مع مرض في القلب جنبا إلى جنب مع هذه مقص الجزيئية في بويضات تبرعت صحية في نفس الوقت. قطع مقص الحمض النووي خلل في الحيوانات المنوية.

عادة الخلايا وإصلاح كريسبر قطع يتسبب في الحمض النووي عن طريق الإلتصاق أساسا نهايات معا مرة أخرى. الآن يمكن للعلماء محاولة تقديم إصلاح الحمض النووي في عداد المفقودين في الحزمة، مثل برنامج الكمبيوتر القص واللصق.

بدلا من ذلك، الأجنة تشكيل حديثا صنع الخاصة التي الإصلاح الكمال دون مساعدة خارجية، أفاد الباحث البارز للصحة والعلوم جامعة ولاية أوريغون شوخرات ميتاليبوف.

نحن جميعا يرث نسختين من كل جين، واحد من واحد من أبي وأمي – وهذه الأجنة نسخ فقط واحد صحي من البيض المتبرع بها.

وقال “إن الأجنة يبحثون حقا عن مخطط” ميتاليبوف، الذي يدير مركز OHSU لخلايا الجنين والعلاج الجيني في مقابلة. “لقد وجدنا أن الأجنة إصلاح أنفسهم إذا كان لديك نسخة صحية أخرى.”

عملت 72 في المئة من الوقت، في 42 من أصل 58 الأجنة. عادة أحد الوالدين مريضا لديه فرصة 50-50 من يمر على الطفرة.

وجدت المحاولات السابقة جنين-التحرير في الصين لا تم إصلاح كل خلية، مصدر قلق السلامة دعا الاصباغ. تبدأ هذه العملية قبل تجنب التسميد هذه المشكلة: حتى الآن “، كان الجميع عن طريق الحقن في وقت متأخر جدا”، وقال ميتاليبوف.

كما لم اختبار مكثفة لكشف أي أخطاء “بعيدا عن الهدف”، والتخفيضات على الحمض النووي في الأماكن الخاطئة، وأفاد الفريق، الذي ضم أيضا باحثون من معهد سالك للدراسات البيولوجية في كاليفورنيا ومعهد كوريا الجنوبية للعلوم الأساسية. سمح أيا من الأجنة لتطوير وراء ثمانية الخلايا، معيارا لالبحوث المختبرية.

يقول علم الوراثة والخبراء الأخلاق لا تشارك في العمل أنها خطوة أولى حاسمة – ولكن خطوة واحدة فقط – نحو اختبار في نهاية المطاف عملية في الحمل، وهو أمر محظور حاليا من قبل الولايات المتحدة السياسة.

وقال أخلاق الطب الحيوي بجامعة جونز هوبكنز جيفري خان “هذا هو العمل في المعمل أنيقة للغاية”، ولكنه يتحرك بسرعة هذا المجتمع يحتاج إلى اللحاق بالركب، ومناقشة أي مدى يجب أن تذهب.

وأضاف في بريطانيا لوفيل بادج وهناك حاجة إلى الكثير مزيد من الأبحاث لمعرفة ما إذا كان ذلك آمنا حقا.

وشدد على ان “ما لا نريده هو بالنسبة للأطباء المارقة لبدء تقديم العلاجات” التي هي غير مثبتة مثل ما حدث مع بعض من الأساليب التجريبية الأخرى.

ومن بين الأسئلة الأساسية: هل العمل التقنية إذا أمي، وليس أبي، يضمر الطفرة؟ فمن الممكن لإصلاح حتى إذا كان كلا الوالدين تمر على الجينات السيئة؟

ميتاليبوف هو “الضغط على الحدود”، ولكن من البحوث الأساسية مسؤولا هذا حاسمة لفهم الأجنة والوراثة المرض، لاحظت جامعة بيتسبرغ أستاذ كايل أورويغ.

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *